Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie Nebenwirkungen melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende Kapitel «Welche Nebenwirkungen kann Pombiliti haben?».
Information für Patientinnen und Patienten
Lesen Sie diese Packungsbeilage sorgfältig, bevor Sie das Arzneimittel einnehmen bzw. anwenden. Dieses Arzneimittel ist Ihnen persönlich verschrieben worden und Sie dürfen es nicht an andere Personen weitergeben. Auch wenn diese die gleichen Krankheitssymptome haben wie Sie, könnte Ihnen das Arzneimittel schaden. Bewahren Sie die Packungsbeilage auf, Sie wollen sie vielleicht später nochmals lesen.
Pombiliti®
Was ist Pombiliti und wann wird es angewendet?
Was ist Pombiliti?
Pombiliti ist eine Enzymersatztherapie (ERT), die bei Erwachsenen zur Behandlung von Morbus Pompe der späten Verlaufsform angewendet wird. Pombiliti enthält den Wirkstoff Cipaglucosidase alfa.
Wofür wird es angewendet?
Pombiliti wird immer zusammen mit einem anderen Arzneimittel mit der Bezeichnung Miglustat 65 mg Hartkapseln angewendet. Es ist sehr wichtig, dass Sie auch die Packungsbeilage von Miglustat 65 mg Hartkapseln lesen.
Wenn Sie Fragen zu Ihren Arzneimitteln haben, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt oder Apotheker bzw. Ihre Ärztin oder Apothekerin.
Wie Pombiliti wirkt
Menschen mit Morbus Pompe haben zu wenig von dem Enzym saure alpha-Glucosidase (GAA). Dieses Enzym ist an der Regulierung der Menge an Glykogen (eine Art von Kohlenhydraten) im Körper beteiligt.
Bei Morbus Pompe sammeln sich in der Körpermuskulatur grosse Glykogenmengen an. Dadurch können Muskeln, z. B. die Muskeln, die Sie zum Gehen brauchen, die Muskeln unter der Lunge, die Sie zum Atmen brauchen, und der Herzmuskel, nicht mehr richtig arbeiten.
Pombiliti gelangt in die Muskelzellen, die von Morbus Pompe betroffen sind. In den Zellen wirkt das Arzneimittel wie GAA, es unterstützt den Abbau von Glykogen und die Regulierung der Glykogenmengen.
Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.
Wann darf Pombiliti nicht eingenommen / angewendet werden?
Sie dürfen Pombiliti nicht erhalten,
路Wenn Sie jemals lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktionen hatten auf:
oCipaglucosidase alfa
oMiglustat
oeinen der sonstigen Hilfsstoffe dieses Arzneimittels (aufgelistet im Abschnitt “Was ist in Pombiliti enthalten?“).
路Wenn eine frühere Infusion abgebrochen werden musste und aufgrund von lebensbedrohlichen Überempfindlichkeitsreaktionen nicht wieder aufgenommen werden konnte.
Wann ist bei der Einnahme / Anwendung von Pombiliti Vorsicht geboten?
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, Apotheker bzw. Ihrer Ärztin, Apothekerin oder dem medizinischen Fachpersonal, bevor Sie Pombiliti anwenden.
Sprechen Sie sofort mit einem Arzt bzw. einer Ärztin oder dem medizinischen Fachpersonal, wenn diese auf Sie zutreffen, wenn Sie vermuten, dass diese auf Sie zutreffen könnten, oder wenn Sie jemals solche Reaktionen bei einer anderen Enzymersatztherapie (ERT) hatten:
路allergische Reaktionen einschliesslich Anaphylaxie (eine schwere allergische Reaktion) – für Symptome lebensbedrohlicher Reaktionen siehe Abschnitt «Welche Nebenwirkungen kann Pombiliti haben?» unten.
路infusionsassoziierte Reaktion während der Gabe des Medikaments oder in den Stunden danach – für Symptome lebensbedrohlicher Reaktionen siehe Abschnitt «Welche Nebenwirkungen kann Pombiliti haben?» unten.
Informieren Sie Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin, wenn es bei Ihnen in der Vorgeschichte zu einer Herz- oder Lungenerkrankung gekommen ist. Diese Erkrankungen können sich während oder unmittelbar nach der Pombiliti-Infusion verschlechtern. Geben Sie einem Arzt bzw. einer Ärztin oder dem Pflegepersonal unverzüglich Bescheid, wenn es bei Ihnen zu Kurzatmigkeit, Husten, raschem oder unregelmässigem Herzschlag oder anderen Symptomen dieser Erkrankungen kommt.
Teilen Sie Ihrem Arzt bzw. Ihrer Ärztin auch mit, wenn bei Ihnen eine Schwellung der Beine oder eine ausgedehnte Schwellung des Körpers, ein schwerer Hautausschlag oder schaumiger Urin beim Wasserlassen auftritt. Ihr Arzt bzw. Ihre Ärztin wird entscheiden, ob die Pombiliti-Infusion beendet wird, und Sie angemessen medizinisch behandeln. Er wird auch entscheiden, ob Sie Pombiliti weiter erhalten können.
Arzneimittel für die Vorbehandlung
Ihr Arzt bzw. Ihre Ärztin kann Ihnen andere Arzneimittel geben, bevor Sie Pombiliti erhalten. Zu diesen Arzneimitteln gehören:
路Antihistaminika und Kortikosteroide zur Vermeidung oder Verringerung infusionsbezogener Reaktionen.
路Fiebersenkende Mittel.
Fahrtüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
Dieses Arzneimittel kann die Reaktionsfähigkeit, die Fahrtüchtigkeit und die Fähigkeit, Werkzeuge oder Maschinen zu bedienen, beeinträchtigen. Sie können sich nach dem Erhalt von Pombiliti oder Vorbehandlung schwindelig oder schläfrig fühlen oder niedrigen Blutdruck (Hypotonie) haben. Wenn dies der Fall ist, dürfen Sie kein Fahrzeug lenken und keine Werkzeuge oder Maschinen bedienen.
Kinder und Jugendliche
Dieses Arzneimittel darf nicht an Patienten unter 18 Jahren verabreicht werden. Der Grund dafür ist, dass die Wirkungen von Pombiliti in Verbindung mit Miglustat in dieser Altersgruppe nicht bekannt sind.
Pombiliti enthält Natrium
Dieses Arzneimittel enthält 10,5 mg Natrium (Hauptbestandteil von Kochsalz/Speisesalz) pro Durchstechflasche, entsprechend 0,52 % der für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung.
Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker bzw. Ihre Ärztin oder Apothekerin, wenn Sie
路an anderen Krankheiten leiden,
路Allergien haben oder
路andere Arzneimittel (auch selbst gekaufte!) einnehmen.
Darf Pombiliti während einer Schwangerschaft oder in der Stillzeit eingenommen / angewendet werden?
Empfängnisverhütung bei Frauen und Fertilität
Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen während der Anwendung und für 4 Wochen nach Absetzen beider Arzneimittel zuverlässige Verhütungsmethoden anwenden.
Schwangerschaft und Stillzeit
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, wenden Sie dieses Arzneimittel nicht an, sondern fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels sofort Ihren Arzt oder Apotheker bzw. Ihre Ärztin oder Apothekerin um Rat.
Es liegen keine Erfahrungen mit der Anwendung von Pombiliti in Kombination mit Miglustat während der Schwangerschaft vor.
路Sie dürfen Pombiliti nicht erhalten und/oder Miglustat 65 mg Hartkapseln einnehmen, wenn Sie schwanger sind. Sprechen Sie unbedingt sofort mit Ihrem Arzt bzw. Ihrer Ärztin, wenn Sie schwanger werden, vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden. Es können Risiken für das ungeborene Kind bestehen.
路Pombiliti in Kombination mit Miglustat darf nicht an stillende Frauen verabreicht werden. Es muss entschieden werden, ob die Behandlung oder das Stillen abgebrochen werden soll.
Wie verwenden Sie Pombiliti?
Pombiliti wird Ihnen von einem Arzt bzw. einer Ärztin oder medizinischem Fachpersonal verabreicht. Es wird durch eine Tropfinfusion in eine Vene verabreicht. Dies wird als intravenöse Infusion bezeichnet.
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt bzw. Ihrer Ärztin, wenn Sie eine Behandlung zu Hause wünschen. Ihr Arzt bzw. Ihre Ärztin wird nach einer Überprüfung entscheiden, ob die Pombiliti-Infusion zu Hause für Sie sicher ist. Wenn bei Ihnen während einer Infusion von Pombiliti Nebenwirkungen auftreten, kann das Fachpersonal für die Heiminfusion die Infusion unterbrechen und eine angemessene medizinische Behandlung einleiten.
Pombiliti wird zusammen mit Miglustat angewendet. Sie können nur Miglustat 65 mg Kapseln mit Cipaglucosidase alfa anwenden. Miglustat 100 mg Kapseln (anderes Produkt) dürfen NICHT angewendet werden. Befolgen Sie die Anweisungen Ihres Arztes bzw. Ihrer Ärztin und entnehmen Sie die empfohlene Dosis der Packungsbeilage von Miglustat 65 mg Hartkapseln.
Wie viel Pombiliti erhalten Sie?
Wie viel Sie von dem Arzneimittel erhalten, hängt von Ihrem Körpergewicht ab. Die empfohlene Dosis beträgt 20 mg pro Kilogramm Körpergewicht.
Wann und wie lange wird Pombiliti verabreicht?
路Sie werden Pombiliti einmal alle zwei Wochen erhalten. Miglustat 65 mg Kapseln werden am Tag der Verabreichung von Pombiliti eingenommen. Wie Sie Miglustat einnehmen, entnehmen Sie der Packungsbeilage von Miglustat 65 mg Hartkapseln.
路Die Cipaglucosidase alfa-Infusion beginnt 1 Stunde nach der Einnahme von Miglustat 65 mg Hartkapseln.
Kommt es zu einer Verzögerung, darf der Beginn der Infusion nicht mehr als 3 Stunden nach der Einnahme von Miglustat liegen.
路Die Infusion von Cipaglucosidase alfa dauert etwa 4 Stunden.
Abbildung 1. Verabreichungszeitplan
* Die Cipaglucosidase alfa-Infusion beginnt 1 Stunde nach der Einnahme der Miglustat-Kapseln. Kommt es bei der Infusion zu einer Verzögerung, darf der Beginn der Infusion nicht mehr als 3 Stunden nach der Einnahme von Miglustat liegen.
Umstellung von einer anderen Enzymersatztherapie (ERT)
Wenn Sie derzeit eine andere ERT erhalten:
路Ihr Arzt bzw. Ihre Ärztin wird Ihnen sagen, wann Sie die andere ERT absetzen müssen, bevor Sie mit Pombiliti beginnen.
路Teilen Sie Ihrem Arzt bzw. Ihrer Ärztin mit, wann Sie Ihre letzte Dosis erhalten haben.
Wenn Sie eine grössere Menge von Pombiliti angewendet haben, als Sie sollten
Wenn Sie Atembeschwerden haben, sich angeschwollen oder aufgebläht fühlen oder Ihr Herz rast, haben Sie möglicherweise zu viel Pombiliti erhalten, informieren Sie sofort Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin. Eine zu schnelle Infusion von Pombiliti kann zu Symptomen führen, die auf ein Übermass an Flüssigkeit im Körper zurückgehen, wie z. B. Kurzatmigkeit, schneller Herzschlag oder ausgedehnte Schwellungen des Körpers.
Wenn Sie die Anwendung von Pombiliti versäumt haben
Wenn Sie eine Infusion versäumt haben, kontaktieren Sie bitte so bald wie möglich Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin oder das medizinische Fachpersonal, damit Sie Pombiliti in Kombination mit Miglustat 24 Stunden nach der letzten Einnahme von Miglustat erhalten.
Wenn Sie die Anwendung von Pombiliti abbrechen
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt bzw. Ihrer Ärztin, wenn Sie die Behandlung mit Pombiliti beenden möchten. Die Symptome Ihrer Krankheit können sich verschlimmern, wenn Sie die Behandlung beenden.
Ändern Sie nicht von sich aus die verschriebene Dosierung. Wenn Sie glauben, das Arzneimittel wirke zu schwach oder zu stark, so sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker bzw. mit Ihrer Ärztin oder Apothekerin.
Welche Nebenwirkungen kann Pombiliti haben?
Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
Pombiliti wird zusammen mit Miglustat angewendet, und bei beiden Arzneimitteln können Nebenwirkungen auftreten. Nebenwirkungen traten hauptsächlich während der Infusion von Pombiliti (infusionsbezogene Wirkungen) oder kurz danach auf. Informieren Sie sofort Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin, wenn eine infusionsassoziierte Reaktion oder eine allergische Reaktion auftritt. Einige dieser Reaktionen können schwerwiegend und lebensbedrohlich werden. Ihr Arzt bzw. Ihre Ärztin kann Ihnen vor Ihrer Infusion Arzneimittel geben, um diese Reaktionen zu verhindern.
Infusionsassoziierte Reaktionen
Die meisten infusionsassoziierten Reaktionen sind leicht oder mittelschwer. Zu den Symptomen von infusionsassoziierten Reaktion gehören Atembeschwerden, Blähungen, Fieber, Schüttelfrost, Schwindelgefühl, Rötung der Haut, juckende Haut und Ausschlag.
Allergische Reaktionen
Bei allergischen Reaktionen können Symptome wie Ausschlag irgendwo am Körper, geschwollene Augen, anhaltende Atembeschwerden, Husten, Schwellung von Lippen, Zunge oder Rachen, juckende Haut und Quaddeln auftreten.
Sehr häufig (betrifft mehr als einen von 10 Behandelten)
路Kopfschmerzen
Häufig (betrifft 1 bis 10 von 100 Behandelten)
路Schwindelgefühl
路Benommenheit
路Husten
路Kurzatmigkeit (Dyspnoe)
路Plötzliche Rötung von Gesicht, Hals oder oberem Brustkorb
路Unangenehmes Gefühl in der Brust
路Schmerzen in der Brust
路Hautausschlag, Juckreiz
路Anstieg des Blutdrucks
路Bauchschmerzen
路Blähungen
路Darmwinde
路Weicher, wässriger Stuhl
路Verstopfung
路Erbrechen
路Ermüdung
路Übelkeit
路Fieber
路Stark juckende Quaddeln (Urtikaria)
路Hautausschlag, Juckreiz (Pruritus)
路Schüttelfrost
路Schwellung oder Schmerzen in jener Körperregion, wo die Nadel eingeführt wurde
路Muskelkrämpfe, Muskelschmerzen, Muskelschwäche
路Unwillkürliches Zittern in einem oder mehreren Körperteilen
路Vermehrtes Schwitzen
路Schmerz
路Veränderter Geschmackssinn
路Ständige Müdigkeit oder Schläfrigkeit
路Schneller Herzschlag
路Kurzatmigkeit
Gelegentlich (betrifft 1 bis 10 von 1000 Behandelten)
路Atembeschwerden, die Husten, ein pfeifendes Geräusch (Giemen) beim Ausatmen und Kurzatmigkeit (Asthma) auslösen
路Allergische Reaktion
路Flaues Gefühl im Magen
路Schwellung der Hände, Füsse, Knöchel, Beine
路Schwellung der Haut
路Verdauungsstörung
路Bauchschmerzen
路Ständiges Gefühl von Müdigkeit
路Entzündeter oder gereizter Rachen
路Schmerzhafte und abnorme Verkrampfungen des Rachens
路Reizung im Mund
路Schmerzen oder Beschwerden im Mund
路Schmerzen in der Wange, an Zahnfleisch, Lippen, Kinn
路Kraft- und Energieverlust, Schwächegefühl
路Unbehagen, allgemeines Trägheitsgefühl
路Gefühl der Zerfahrenheit
路Brennen
路Kratzer an oder Schädigung der Haut
路Veränderungen der Körpertemperatur
路Ungewöhnliche Blässe der Haut
路Niedriger Blutdruck
路Beschwerden im Rachen
路Geschwollener Rachen
路Verringerung der Blutplättchen oder einer Art der weissen Blutkörperchen – in Untersuchungen nachgewiesen
路Schmerzen in Gelenken
路Schmerzen im Bereich zwischen Hüfte und Rippen
路Muskelermüdung
路Erhöhte Steifigkeit der Muskeln
路Gleichgewichtsstörung
路Gefühl der Beinahe-Ohnmacht
路Schmerzen in einer oder beiden Seiten des Kopfes, pochende Schmerzen, Aura, Augenschmerzen, Lichtempfindlichkeit (Migräne)
路Empfindungen wie Taubheit oder Kribbeln
路Hautverfärbung
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker bzw. Ihre Ärztin, Apothekerin. Dies gilt insbesondere auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind.
Was ist ferner zu beachten?
Ihr Arzt, Apotheker bzw. Ihre Ärztin, Apothekerin oder das medizinische Fachpersonal ist für die korrekte Aufbewahrung dieses Arzneimittels und Beseitigung von geöffneten Durchstechflaschen verantwortlich. Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt.
Haltbarkeit
Das Arzneimittel darf nur bis zu dem auf der Flasche und dem Umkarton mit „EXP“ bezeichneten Datum verwendet werden. Das Verfallsdatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.
Haltbarkeit nach Verdünnung
Nach der Verdünnung wird eine sofortige Anwendung empfohlen. Bei Lagerung des Infusionsbeutels mit Pombiliti ist jedoch die Stabilität für 6 Stunden bei 20–25°C und 24 Stunden bei 2–8°C belegt. Frieren Sie die rekonstituierte Durchstechflasche oder die verdünnte Cipaglucosidase alfa-Lösung im Infusionsbeutel nicht ein.
Lagerungshinweis
Im Kühlschrank (2–8°C) lagern.
Die Durchstechflasche im Umkarton aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu schützen.
Ausser Reichweite von Kindern aufbewahren.
Weitere Hinweise
Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker bzw. Ihre Apothekerin, wie Arzneimittel zu entsorgen sind, wenn Sie sie nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der Umwelt bei.
Weitere Auskünfte erteilt Ihnen Ihr Arzt, Apotheker bzw. Ihre Ärztin, Apothekerin. Diese Personen verfügen über die ausführliche Fachinformation.
Was ist in Pombiliti enthalten?
Pombiliti ist ein Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung in einer Durchstechflasche.
Pombiliti ist ein weisses bis leicht gelbliches Pulver. Nach der Rekonstitution erscheint es als klare bis opaleszente, farblose bis leicht gelbliche Lösung, frei von Fremdpartikeln und praktisch frei von weissen bis durchscheinenden Partikeln. Die rekonstituierte Lösung muss im Infusionsbeutel weiter verdünnt werden.
Nach der Rekonstitution enthält das Konzentrat in der Durchstechflasche 15 mg Cipaglucosidase alfa pro ml. Die empfohlene Endkonzentration der fertig verdünnten Lösung im Infusionsbeutel liegt zwischen 0,5 und 4 mg/ml.
Wirkstoffe
Der Wirkstoff ist Cipaglucosidase alfa. Eine Durchstechflasche enthält 105 mg Cipaglucosidase alfa*.
*Humane saure α-Glucosidase mit bis-phosphorylierten N-Glykanen (bis-M6P) wird in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (CHO) mittels rekombinanter DNA-Technologie hergestellt.
Hilfsstoffe
Natriumcitrat (E331), Citronensäure-Monohydrat (E330), Mannitol (E421) und Polysorbat 80 (E433).
Zulassungsnummer
67804 (Swissmedic)
Wo erhalten Sie Pombiliti? Welche Packungen sind erhältlich?
In Apotheken gegen ärztliche Verschreibung, die nur zum einmaligen Bezug berechtigt.
Packungen mit 1 Durchstechflasche, 10 Durchstechflaschen oder 25 Durchstechflaschen.
Zulassungsinhaberin
Amicus Therapeutics Switzerland GmbH
Seefeldstrasse 69
CH-8008 Zürich
Schweiz
Diese Packungsbeilage wurde im November 2023 letztmals durch die Arzneimittelbehörde (Swissmedic) geprüft.
Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:
Gebrauchsanweisung – Rekonstitution, Verdünnung und Verabreichung
Pombiliti muss mit Wasser für Injektionszwecke rekonstituiert, dann mit 9 mg/ml (0,9%) Natriumchlorid-Injektionslösung verdünnt und schliesslich über intravenöse Infusion verabreicht werden. Die Rekonstitution und Verdünnung sind in Übereinstimmung mit den Regeln der guten Praxis durchzuführen, insbesondere zur Einhaltung der Asepsis.
Da es sich bei diesem Arzneimittel um ein Protein handelt, kann es zur Partikelbildung in der rekonstituierten Lösung und im fertig verdünnten Infusionsbeutel kommen. Daher ist für die Verabreichung ein 0,2-μm-Inlinefilter mit geringer Proteinbindungskapazität zu verwenden. Es wurde gezeigt, dass die Verwendung eines 0,2-μm-Inlinefilters sichtbare Partikel entfernt und zu keinem ersichtlichen Verlust von Protein oder Aktivität führt.
Ermitteln Sie die Anzahl der zu rekonstituierenden Durchstechflaschen auf der Grundlage des individuellen Dosisschemas des Patienten (mg/kg) und nehmen Sie die erforderlichen Durchstechflaschen aus dem Kühlschrank, damit sie Raumtemperatur annehmen können (in etwa 30 Minuten). Jede Durchstechflasche Pombiliti ist nur für den einmaligen Gebrauch vorgesehen.
Aseptische Arbeitsweise anwenden.
Rekonstitution
Rekonstituieren Sie die 105 mg pro Durchstechflasche Pombiliti mit einer Spritze mit einem Nadeldurchmesser von höchstens 18 Gauge mit jeweils 7,2 ml Wasser für Injektionszwecke. Geben Sie das Wasser für Injektionszwecke tropfenweise an der Innenseite der Durchstechflasche zu, geben Sie es nicht direkt auf das lyophilisierte Pulver. Kippen und drehen Sie jede Durchstechflasche vorsichtig. Die Durchstechflasche nicht umdrehen, schwenken oder schütteln. Das entnehmbare Volumen erscheint als klare bis opaleszente, farblose bis leicht gelbliche Lösung, frei von Fremdpartikeln und praktisch frei von weißen bis durchscheinenden Partikeln. Prüfen Sie die rekonstituierten Durchstechflaschen unmittelbar auf Partikel und Verfärbung. Nicht verwenden, wenn bei der unmittelbaren Inspektion andere als die oben beschriebenen Partikel gefunden werden oder wenn die rekonstituierte Lösung verfärbt ist. Der pH-Wert der rekonstituierten Lösung beträgt etwa 6,0.
Es wird empfohlen, die Durchstechflaschen sofort nach der Rekonstitution zu verdünnen (siehe unten).
Verdünnung
Nach der oben beschriebenen Rekonstitution enthält die rekonstituierte Lösung in der Durchstechflasche 15 mg Cipaglucosidase alfa pro ml. Das rekonstituierte Volumen ermöglicht die exakte Entnahme von 7,0 ml (entsprechend 105 mg) aus jeder Durchstechflasche. Diese werden wie folgt weiterverdünnt: Nehmen Sie eine Spritze mit einem Nadeldurchmesser von höchstens 18 Gauge und ziehen Sie langsam die rekonstituierte Lösung aus jeder Durchstechflasche, einschliesslich der weniger als 7,0 ml aus der nicht zur Gänze benötigten Durchstechflasche, bis die Patientendosis erreicht ist. Die empfohlene Endkonzentration von Cipaglucosidase alfa im Infusionsbeutel liegt zwischen 0,5 und 4 mg/ml. Entfernen Sie Luft aus dem Infusionsbeutel. Entnehmen Sie auch so viel 9 mg/ml (0,9%)Natriumchlorid-Injektionslösung, wie rekonstituiertes Pombiliti in den Infusionsbeutel kommt. Injizieren Sie langsam das rekonstituierte Pombiliti direkt in die 9 mg/ml (0,9%) Natriumchlorid-Injektionslösung. Den Infusionsbeutel vorsichtig umdrehen oder massieren, um die verdünnte Lösung zu mischen. Den Infusionsbeutel nicht schütteln oder zu stark bewegen.
Die fertige Infusionslösung ist möglichst bald nach der Zubereitung zu verabreichen.
Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen zu entsorgen.
Verabreichung
Die Pombiliti-Infusion beginnt 1 Stunde nach der Einnahme von Miglustat-Kapseln. Kommt es bei der Infusion zu einer Verzögerung, darf der Beginn der Infusion nicht mehr als 3 Stunden nach der Einnahme von Miglustat liegen.
Die empfohlene Pombiliti-Dosis beträgt 20 mg/kg Körpergewicht einmal alle 2 Wochen als intravenöse Infusion.
Die Infusionen sind mit ansteigender Rate zu verabreichen. Es wird empfohlen, die Infusion mit einer anfänglichen Rate von 1 mg/kg/Std. zu beginnen und schrittweise um 2 mg/kg/Std. alle 30 Minuten zu erhöhen, wenn keine Anzeichen von IARs (infusionsassoziierten Reaktionen) vorliegen, bis eine maximale Rate von 7 mg/kg/Std. erreicht ist.